Immer mehr wird über die unglaublichen Möglichkeiten der Gentherapie gesprochen. Diese relativ junge Technik wurde von Pariser Ärzten bei einem Jungen mit angeborener Sichelzellenanämie angewendet. Das Magazin «New England Journal of Medicine» informierte über den Erfolg des Facharztes.
Der Eingriff wurde vor 15 Monaten bei einem 13-jährigen Jungen mit Sichelzellenanämie durchgeführt. Aufgrund der Erkrankung wurde ihm die Milz entfernt und beide Hüftgelenke durch künstliche ersetzt. Er musste sich jeden Monat Bluttransfusionen unterziehen.
Sichelzellenanämie ist eine genetische Erkrankung. Das defekte Gen verändert die Form der roten Blutkörperchen (rote Blutkörperchen) von rund zu sichelförmig, was dazu führt, dass sie zusammenkleben und im Blut zirkulieren, innere Organe und Gewebe schädigen und mit Sauerstoff angereichert werden. Dies führt zu Schmerzen und vorzeitigem Tod, und lebensrettende häufige Bluttransfusionen sind ebenfalls erforderlich.
Das Hôpital Necker Enfants Malades in Paris entfernte den genetischen Defekt des Jungen, indem es zunächst sein Knochenmark, in dem sie produziert werden, vollständig zerstörte. Dann haben sie es aus den Stammzellen des Jungen nachgebaut, sie aber zuvor im Labor genetisch verändert. Dabei wurde ihnen mit Hilfe eines Virus das richtige Gen eingeschleust. Das Knochenmark hat sich regeneriert, um normale rote Blutkörperchen zu produzieren.
Der Forschungsleiter, Prof. Philippe Leboulch sagte gegenüber BBC News, dass es dem fast 15-jährigen Jungen gut gehe und er keine Symptome einer Sichelzellenanämie zeige. Er verspürt keine Symptome und muss nicht ins Krankenhaus eingeliefert werden. Aber von einer vollständigen Genesung kann noch keine Rede sein. Die Wirksamkeit der Therapie wird durch weitere Forschungen und Tests an anderen Patienten bestätigt.
Dr. Deborah Gill von der University of Oxford ist überzeugt, dass das von französischen Spezialisten durchgeführte Verfahren eine große Errungenschaft und eine Chance für eine wirksame Behandlung der Sichelzellenanämie ist.